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Un nuovo farmaco per la malattia di Alzheimer! Un nuovo farmaco per la Malattia di Alzheimer! E' questa una notizia che ha circolato nell' ultimo anno non più sulle riviste scientifiche ma sulla stampa laica, nelle televisioni e sui giornali delle associazioni di malati. La notizia, come sempre, ha un duplice aspetto: da un lato presenta aspetti entusiasmanti perchè indica come anche la ricerca sperimentale e clinica e l'industria farmaceutica si dedichino alla cura di malattie un tempo considerate "fatalmente"incurabili' e dall'altro provoca reazioni di sospetto, critica o addirittura rifiuto vista la estrema complessità della patologia in questione. Cosa dire dell E2020 (donepezil) recentemente in commercio negli USA, nel Regno Unito ed in fase di discussione nei vari comitati di autorizzazione in tutti gli Stati dell'Unione Europea? Sul piano generale è un inibitore delle colinesterasi (garantisce una minore distruzione dell'acetilcolina nel tessuto nervoso dei malati di Alzheimer) stabilizzando o, in alcuni casi, migliorando per un certo periodo alcune funzioni alterate dalla malattia, specie la memoria, il coordinamento motorio (aprassia) ed il linguaggio (afasia). Vi sono, con questo tipo di farmaci, effetti collaterali, specie dell'apparato gastrointestinale, che tuttavia ai vari organismi, che hanno autorizzato il farmaco, sono parsi accettabili anche tenuto conto dell'età e della patologia dei pazienti: un farmaco quindi secondo il mio avviso da approfondire sia nella specifiche indicazioni che nelle modalità di somministrazione. Come è noto dalla fase di sperimentazione clinica su un numero ampio ma pur sempre limitato di casi (di solito non viene superato il migliaio) si deve passare alla fase di utilizzo su più larga scala del prodotto cercando di evidenziare sia i tipi di pazienti con più chiara risposta positiva che gli effetti collaterali non evidenziati nella fase di sperimentazione clinica. In questo caso alcuni colleghi inglesi hanno già proposto delle linee guida per il medico specialista ed eventualmente il medico di base (Lancet 26 luglio 1997) in previsione anche della commercializzazione di altri farmaci già in fase avanzata di studio, con caratteristiche farmacologiche analoghe (inibitori delle colinesterasi). La mia impressione è che i dati positivi presentati siano la "media" di pazienti con buona risposta e pazienti con scarsa o nulla risposta e che sia possibile in un futuro, magari prima dell'inizio del trattamento, individuare chi veramente ne potrà trarre giovamento. Ma il salto anche sul piano del comportamento di qualche anno fa è fondamentale: un tempo ai pazienti si davano esclusivamente pesanti sedativi che lentamente peggioravano la malattia, ai familiari a volte un libro a volte un supporto psicoterapeutico, a volte un appoggio assistenziale: ora si prospetta un trattamento! |
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Benchè il donepezil sia un progresso nel trattamento della malattia di Alzheimer, non è una terapia risolutiva. Può aiutare qualcuno e qualche volta. In questi casi potrebbe trattarsi di una stabilizzazione della malattia piuttosto che di un miglioramento. Altri possono non tollerare il farmaco o non avere alcun beneficio. Non è ancora possibile prevedere chi risponderà positivamente al donepezil. L'Alzheimer's Disease International è vivamente interessata allo sviluppo di nuovi e migliori farmaci. I trattamenti con i farmaci sono un complemento all'opera di informazione, consulenza ai malati e un complemento alla buona assistenza da parte delle famiglie.
Henrà Brodatà Presidente del Comitato Scientifico A.D.I. Una nota di cautela Va premesso che, nonostante l'approvazione del donepezil da parte di varie autorità regolatorie, a tutt'oggi i risultati delle due sperimentazioni principali non sono stati pubblicati su riviste scientifiche ma unicamente nella product monograph dell'azienda produttrice. Da questa monografia appare un profilo di efficacia del donepezil sovrapponibile a quello degli altri anticolinesterasici sperimentati (fisostigmina, tacrina, velnacrina, eptastigmina, ENA 713, metrifonato, galantamina). Questi risultati paralleli inducono a pensare che questa classe di farmaci abbia effettivamente un'azione, probabilmente, di natura sintomatica, nella malattia di Alzheimer. I benefici sembrerebbero però modesti: dopo 6 mesi di trattamento, infatti, a giudizio del medico, solo circa il 25% dei soggetti che avevano assunto la dose rilevatasi più efficace di farmaco potevano essere considerati clinicamente migliorati (e per lo più leggermente), contro circa il 12% di quelli che avevano assunto un placebo. Va inoltre ricordato che non si hanno dati sull'efficacia del farmaco per periodi di trattamento superiori a sei mesi, un lasso di tempo questo assai breve se paragonato alla durata media della malattia. Questi risultati sono stati ottenuti in pazienti con un grado di compromissione lieve o moderato e non possono essere estesi, senza ulteriori dati sperimentali, a quelli in stadi più avanzati della malattia. La tollerabilità sembrerebbe buona: circa un 10% dei soggetti in farmaco ha accusato nausea, diarrea e disturbi del sonno. Semplice la somministrazione: una sola volta al giorno. Il bilancio costi/benefici sembrerebbe gravato da un costo abbastanza elevato.
Silvio Garattini Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Sospeso lo studio clinico sull' an1792 18 gennaio 2002 (Alzheimer's Association):
Il 18 gennaio 2002 Elan Corporation e Wyeth-Ayerst Laboratories hanno annunciato la sospensione temporanea dello studio clinico di Fase IIA del vaccino AN-1792 dopo che quattro dei 360 partecipanti alla sperimentazione sono stati colpiti da infiammazione del sistema nervoso centrale. Le quattro persone fanno parte del gruppo di 97 francesi inseriti nello studio. Le due aziende hanno affermato che i quattro malati stanno ricevendo le cure mediche appropriate e che si sta cercando di determinare la causa dell'infiammazione. E' pratica standard sospendere la sperimentazione fino al completamento degli esami clinici. Questo studio clinico di Fase IIA, iniziato verso la fine del 2001 negli Stati Uniti e in alcuni paesi europei, segue quello di Fase I che ha verificato la tollerabilità dell'AN-1792 in 80 persone con malattia di Alzheimer lieve o moderata in Inghilterra e 24 negli Stati Uniti.
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